La Sardegna punta sulla terapia genica per contrastare la talassemia, una delle patologie ereditarie del sangue più diffuse nell’isola. Dopo il primo trattamento effettuato con successo su un paziente sardo di 35 anni, gli specialisti degli ospedali Businco, Microcitemico e Brotzu di Cagliari annunciano la possibilità di estendere il percorso ad altri dodici pazienti tra la fine di quest’anno e il prossimo.
Il primo intervento realizzato in Sardegna ha dato un risultato positivo: il paziente trattato non necessita più delle trasfusioni di sangue che avevano accompagnato la sua vita clinica. Un risultato considerato significativo perché apre nuove prospettive nella gestione della talassemia, una malattia che per molti pazienti comporta un continuo ricorso alle terapie trasfusionali.
La tecnica utilizzata è una forma avanzata di terapia genica basata sull’editing genomico. Il procedimento prevede inizialmente il prelievo delle cellule staminali ematopoietiche del paziente, ovvero quelle cellule del midollo osseo responsabili della produzione delle cellule del sangue. Successivamente queste vengono modificate in laboratorio attraverso un intervento sul patrimonio genetico, con l’obiettivo di ripristinare la capacità di produrre emoglobina fetale.
Dopo la modifica, le cellule vengono nuovamente reinfuse nel paziente. L’obiettivo della terapia è consentire all’organismo di produrre emoglobina in quantità sufficiente, riducendo o eliminando la necessità delle trasfusioni periodiche.
Attualmente il trattamento è riservato a una categoria selezionata di pazienti. Possono essere candidati alla terapia soprattutto persone tra i 12 e i 35 anni che presentino condizioni cliniche considerate adeguate per affrontare il percorso terapeutico.
La ricerca internazionale sta però lavorando per ampliare l’accesso alla cura. Sono in corso studi finalizzati a verificare la possibilità di estendere la terapia anche ad altre fasce di età, compresi i bambini a partire dai cinque anni.
La talassemia rappresenta una realtà particolarmente rilevante in Sardegna, dove la presenza della malattia ha storicamente richiesto un’organizzazione sanitaria specializzata. Il lavoro coordinato dei centri di Cagliari consente ora di offrire una nuova possibilità terapeutica ai pazienti selezionati.
L’arrivo della terapia genica segna un importante cambiamento nell’approccio alla talassemia, passando da una gestione basata principalmente sulle trasfusioni a una prospettiva di trattamento più mirata sulla causa genetica della malattia.
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